Kamień milowy w leczeniu choroby rzadkiej

Dodano: 2 wrzesień 2018

Edycja genów wyleczyła rzadkie schorzenie u psów. Następnym krokiem może być badanie z udziałem ludzi.

Zespół ekspertów pod kierownictwem Erika Olsona ogłosił niedawno, że udało mu się metodą CRISPR naprawić uszkodzony gen odpowiedzialny za dystrofię mięśniową Duchenne'a. Eksperyment przperowadzono na 4 psach rasy beagle. Wcześniej udało się wyleczyć chorobę u gryzoni.

Dystrofię mięśniową Duchenne'a wywołuje mutacja genów kodujących białko odpowiedzialne za normalne funkcjonowanie mięśni. Osoby cierpiące na tę chorobę mają coraz słabsze mięśnie, przez co muszą korzystać z urządzeń ułatwiających oddychanie i poruszają się na wózku inwalidzkim. Częstą przyczyną śmierci chorych jest niewydolność krążeniowo-oddechowa.

Jeśli badania na zwierzętach, a potem z udzałem ludzkich ochotników wykażą, że techonolgia jest bezpieczna i efektywna, CRISPR może okazać się skutecznym lekarstwem na dystrofię mięśniową Duchenne'a. Dotychczasowe terapie jedynie łagodziły objawy i następstwa choroby. Teraz pojawiła się szansa rozwiązania problemu u jego źródła.

Zobacz także

3 powody, by przejść na wegetarianizm

3 powody, by przejść na wegetarianizm

Rośnie liczba dowodów na to, że dieta wegetariańska jest dobra dla  zdrowia.

Rak piersi groźny dla mężczyzn

Rak piersi groźny dla mężczyzn

Chociaż jest kojarzony głównie z kobietami, nowotwór złośliwy sutka atakuje również panów. Kto znajduje się w grupie ryzyka?

Nadwaga i otyłość wśród polskich dzieci

Nadwaga i otyłość wśród polskich dzieci

20 proc. uczniów szkół podstawowych ma nadwagę, a co 14. dziecko w Polsce zmaga się z otyłością. Polskie dzieci należą do jednych z najszybciej tyjących w Europie. Powodem jest zła dieta i  niewystarczający poziom aktywności fizycznej.

MBSR działa jak lek. 4 mocne strony mindfulness

MBSR działa jak lek. 4 mocne strony mindfulness

Najbardziej znaną terapią powiązaną z mindfulness jest trening redukcji stresu oparty na uważności (Mindfulness Based Stress Reduction - MBSR), wykorzystywany w leczeniu wielu chorób.

Rak rdzeniasty tarczycy - pacjenci wciąż czekają na dostęp do leczenia

Rak rdzeniasty tarczycy - pacjenci wciąż czekają na dostęp do leczenia

Co roku blisko 130 osób w Polsce słyszy diagnozę raka rdzeniastego tarczycy (RRT; ang. medullary thyroid cancer, MCT) jednego z najbardziej agresywnych typów nowotworu tego gruczołu. Szansą dla chorych jest szybkie wdrożenie leczenia. Tymczasem refundacja innowacyjnej terapii od lat pozostaje poza zasięgiem polskich pacjentów.

Szansa dla chorych na stwardnienie zanikowe boczne

Szansa dla chorych na stwardnienie zanikowe boczne

Poszukiwania leku na stwardnienie zanikowe boczne (ALS, SLA) weszły w nową fazę, do czego przyczynili się również polscy naukowcy. Według ekspertów zastosowanie komórek macierzystych może spowolnić lub nawet zatrzymać rozwój tej choroby.

Szczególnie polecamy
CCSVI - nadzieja dla chorych na stwardnienie rozsiane

CCSVI - nadzieja dla chorych na stwardnienie rozsiane

Czym jest CCSVI i co ma wspólnego ze stwardnieniem rozsianym?

Raport specjalny

Czas na detoks

Czas na detoks

Wydanie tabletowe

Tablet O Czym Lekarze Ci Nie Powiedzą App Store