Kamień milowy w leczeniu choroby rzadkiej

Dodano: 2 wrzesień 2018

Edycja genów wyleczyła rzadkie schorzenie u psów. Następnym krokiem może być badanie z udziałem ludzi.

Zespół ekspertów pod kierownictwem Erika Olsona ogłosił niedawno, że udało mu się metodą CRISPR naprawić uszkodzony gen odpowiedzialny za dystrofię mięśniową Duchenne'a. Eksperyment przperowadzono na 4 psach rasy beagle. Wcześniej udało się wyleczyć chorobę u gryzoni.

Dystrofię mięśniową Duchenne'a wywołuje mutacja genów kodujących białko odpowiedzialne za normalne funkcjonowanie mięśni. Osoby cierpiące na tę chorobę mają coraz słabsze mięśnie, przez co muszą korzystać z urządzeń ułatwiających oddychanie i poruszają się na wózku inwalidzkim. Częstą przyczyną śmierci chorych jest niewydolność krążeniowo-oddechowa.

Jeśli badania na zwierzętach, a potem z udzałem ludzkich ochotników wykażą, że techonolgia jest bezpieczna i efektywna, CRISPR może okazać się skutecznym lekarstwem na dystrofię mięśniową Duchenne'a. Dotychczasowe terapie jedynie łagodziły objawy i następstwa choroby. Teraz pojawiła się szansa rozwiązania problemu u jego źródła.

Zobacz także

Ryby łagodzą objawy astmy

Ryby łagodzą objawy astmy

Dieta bogata w tłuste ryby poprawia pracę płuc u dzieci chorych na astmę.

Niedobór cynku powiązano z epidemią autyzmu

Niedobór cynku powiązano z epidemią autyzmu

Według specjalistów ten minerał może być kluczem do zapobiegania i leczenia autyzmu.

Niebieskie światło chroni przed chorobami serca

Niebieskie światło chroni przed chorobami serca

30 min dziennie ekspozycji na niebieskie światło działa tak samo jak leki przeciwnadciśnieniowe.

Dieta ketogeniczna zapobiega demencji

Dieta ketogeniczna zapobiega demencji

Już 4 miesiące diety zmniejszają ryzyko alzheimera i innych neurodegeneracyjnych chorób wieku starczego.

Kolejny pacjent wyleczony z HIV

Kolejny pacjent wyleczony z HIV

Po 10 latach od pierwszego doniesienia naukowcy ogłosili, że udało się wyleczyć z HIV drugą osobę.

Cynk i czekolada dbają o młodość

Cynk i czekolada dbają o młodość

Cynk pomoże Ci dłużej zachować młodość, a jego dobroczynne właściwości jeszcze zwiększają swoją moc w towarzystwie czekolady.

Raport specjalny

Prawa pacjenta

Prawa pacjenta

Wydanie tabletowe

Tablet O Czym Lekarze Ci Nie Powiedzą App Store