Kamień milowy w leczeniu choroby rzadkiej

Dodano: 2 wrzesień 2018

Edycja genów wyleczyła rzadkie schorzenie u psów. Następnym krokiem może być badanie z udziałem ludzi.

Zespół ekspertów pod kierownictwem Erika Olsona ogłosił niedawno, że udało mu się metodą CRISPR naprawić uszkodzony gen odpowiedzialny za dystrofię mięśniową Duchenne'a. Eksperyment przperowadzono na 4 psach rasy beagle. Wcześniej udało się wyleczyć chorobę u gryzoni.

Dystrofię mięśniową Duchenne'a wywołuje mutacja genów kodujących białko odpowiedzialne za normalne funkcjonowanie mięśni. Osoby cierpiące na tę chorobę mają coraz słabsze mięśnie, przez co muszą korzystać z urządzeń ułatwiających oddychanie i poruszają się na wózku inwalidzkim. Częstą przyczyną śmierci chorych jest niewydolność krążeniowo-oddechowa.

Jeśli badania na zwierzętach, a potem z udzałem ludzkich ochotników wykażą, że techonolgia jest bezpieczna i efektywna, CRISPR może okazać się skutecznym lekarstwem na dystrofię mięśniową Duchenne'a. Dotychczasowe terapie jedynie łagodziły objawy i następstwa choroby. Teraz pojawiła się szansa rozwiązania problemu u jego źródła.

Zobacz też:

Zobacz także

Głodówka pozytywnie wpływa na zegar dobowy organizmu

Głodówka pozytywnie wpływa na zegar dobowy organizmu

24-godzinny post hamuje procesy powiązane ze starzeniem się organizmu.

Powstanie

Powstanie "rozrusznik mózgu"?

Amerykańscy eksperci stworzyli stymulator układu nerwowego, który potrafi naśladować prawidłową aktywność mózgu. Czy znajdzie on zastosowanie w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych?

Mózg, sen i przekąski

Mózg, sen i przekąski

Najnowsze badania pokazują, że długość snu wpływa na to, co chcemy zjeść.

Depresja zaczyna się w oczach?

Depresja zaczyna się w oczach?

Naukowcy są coraz bliżej zrozumienia mechanizmów prowadzących do sezonowej depresji.

Kontakt z naturą na zdrowie!

Kontakt z naturą na zdrowie!

Szkoccy lekarze mogą od tego roku przepisywać swoim pacjentom nowy lek jako uzupełnienie terapii. Chodzi o... kontakt z naturą.

Noworoczne postanowienia? Tak, ale do 12 stycznia!

Noworoczne postanowienia? Tak, ale do 12 stycznia!

Z danych CBOS wynika, że połowa Polaków robi postanowienia noworoczne. Jednocześnie niespełna 10 proc. realizuje postawione sobie cele.Z danych CBOS wynika, że połowa Polaków robi postanowienia noworoczne. Jednocześnie niespełna 10 proc. realizuje postawione sobie cele.

Raport specjalny

Prawa pacjenta

Prawa pacjenta

 

 

Wydanie tabletowe

Tablet O Czym Lekarze Ci Nie Powiedzą App Store