Nasze magazyny
Zespół ekspertów pod kierownictwem Erika Olsona ogłosił niedawno, że udało mu się metodą CRISPR naprawić uszkodzony gen odpowiedzialny za dystrofię mięśniową Duchenne'a. Eksperyment przeprowadzono na 4 psach rasy beagle. Wcześniej udało się wyleczyć chorobę u gryzoni.
Dystrofię mięśniową Duchenne'a wywołuje mutacja genów kodujących białko odpowiedzialne za normalne funkcjonowanie mięśni. Osoby cierpiące na tę chorobę mają coraz słabsze mięśnie, przez co muszą korzystać z urządzeń ułatwiających oddychanie i poruszają się na wózku inwalidzkim. Częstą przyczyną śmierci chorych jest niewydolność krążeniowo-oddechowa.
Jeśli badania na zwierzętach, a potem z udziałem ludzkich ochotników wykażą, że technologia jest bezpieczna i efektywna, CRISPR może okazać się skutecznym lekarstwem na dystrofię mięśniową Duchenne'a. Dotychczasowe terapie jedynie łagodziły objawy i następstwa choroby. Teraz pojawiła się szansa rozwiązania problemu u jego źródła.
Bibliografia
- http://science.sciencemag.org/content/early/2018/08/29/science.aau1549
