Terapia transformatywna, jak ją nazwano, zaliczana jest do metod leczenia z grupy immunoterapii. Opierają się one na innym założeniu niż stosowana dotąd chemio- i radioterapia. W przebiegu immunoterapii układ odpornościowy pacjenta otrzymuje wsparcie w walce z rakiem, podczas gdy w przypadku naświetlania czy wlewu chemicznego jest on osłabiany.
Zasadniczym elementem terapii transformatywnej jest "szkolenie" białych krwinek do zwalczania komórek raka krwi. W tym celu od chorego pobiera się miliony limfocytów T i za pomocą inżynierii genetycznej uczy się je rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Następnie krwinki są namnażane i z powrotem trafiają do krwi pacjenta. Czy może być lepszy sposób na zwalczenie choroby niż wsparcie układu odpornościowego?
Bibliografia
- Denise Grady D., 'Transformative' cancer therapy, New Your Times, July 26, 2017
- goo.gl/EGHmYN
- Curr Treat Options Oncol. 2016 Jun; 17(6): 28. doi: 10.1007/s11864-016-0406-4
- goo.gl/J9oHSa
Pierwsze testy kliniczne z zastosowaniem tej metody przeprowadzili naukowcy z Uniwersytetu Pensylwanii, a ich inicjatorem był koncern Novartis. Firma uzyskała zgodę FDA na zorganizowanie badania w grupie 63 pacjentów w wieku 3-25 lat, w przypadku których nowotwory krwi pozostawały oporne na terapie onkologiczne1,2. W takich sytuacjach rokowania są mało optymistyczne, więc tym bardziej cieszą obiecujące rezultaty: nowa metoda immunoterapii nie tylko spowodowała długoterminową remisję choroby, lecz również dała nadzieję, że u niektórych pacjentów ten sposób leczenia doprowadzi do całkowitego wyzdrowienia1,3.
Terapia transformatywna - dostępna dla wszystkich?
Nowa metoda walki z rakiem została jak dotąd przetestowana wyłącznie na ochotnikach z różnymi odmianami białaczki. Nowotwory tkanek miękkich i kości mają jednak inną strukturę, limfocyty T nie potrafią dostać się do ich wnętrza. Niemniej to, że wyszkolone białe krwinki okazały się skuteczne w przypadku kilku nowotworów krwi opornych na dotychczas stosowane terapie, należy uznać za sukces.
Niestety terapia wiąże się ze znacznymi kosztami, ponieważ wymaga indywidualnego podejścia do każdego przypadku: krew z limfocytami T jest pobierana od konkretnego pacjenta, dla którego przygotowywana jest terapia1,4. Novartis poinformował w sierpniu ubiegłego roku, że FDA wydała pozytywną opinię. Przygotowany program terapeutyczny będzie nosił nazwę Kymriah. Niewątpliwie przyczyni się on do wydłużenia życia pacjentów z tej grupy, w której kolejne 5 lat od zastosowania standardowych metod leczenia, z przeszczepem szpiku włącznie, przeżywa jedynie 10% osób. Mocną stroną nowej terapii jest to, że wystarczy jeden zabieg wszczepienia zmodyfikowanych limfocytów, aby osiągnąć wymierne wyniki4. Trudno zaprzeczyć, że Kymriah pozostawia chemioterapię i radioterapię daleko w tyle.
Koncern Novartis zamierza upowszechniać tę terapię bardzo ostrożnie, bez pośpiechu, by udało się ustalić ewentualne skutki uboczne. Dzięki temu możliwe będzie udoskonalanie tej niezwykle obiecującej metody1. Jeszcze w tym roku Novartis planuje też rozpoczęcie starań o zatwierdzenie terapii przez Europejską Agencję Leków (EMA)4.